为缓解当下我国恶性血液病患者造血干细胞移植后长期生存的难题，尤其是改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）这一常见并发症给患者生存率和生活质量带来的严重影响，近日，造血干细胞移植术后随访规范化管理项目（以下简称“项目”）正式启动。该项目将开展系列“术后随访”规范化行动，初期由全国专家牵头，预计首批覆盖14个省份，辐射全国120家区域中心。

慢性移植物抗宿主病是患者移植后的“第二道难关”，如何及时诊断、治疗、纤维化难点如何逆转、如何帮助患者持续随访是当前管理面临的核心痛点。该项目作为中国造血干细胞移植术后随访规范化管理的首次尝试，重在打造移植术后管理生态。基本实现两个“全面”，即全面契合造血干细胞移植治疗领域、患者、医生、移植中心多方需求，并围绕患者诊前、诊中、诊后全程诊疗节点；全面覆盖常规随访、筛查、诊断、治疗、患者科普教育、随访管理的规范化流程，并开展示范中心区域参访活动，包括临床知识培训、临床实践参访等。

国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示，cGVHD作为异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，其发生率达30%-70% ，是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因 。该病可以累及多个器官，如肺部、眼部、口腔、关节、皮肤等，给患者长生存带来了更大阻碍。

但由于慢性移植物抗宿主病早期症状不明显，常被忽视，50%的患者在诊断时已是中至重度 。例如肺部cGVHD通常起病隐匿，但出现明显症状时可能已发生广泛的纤维化，肺功能已严重受损，最终可发生呼吸功能衰竭甚至死亡。

吴德沛教授介绍： cGVHD的发生可以分为三个阶段：第一阶段为早期炎症，第二阶段为炎症引发的免疫失调，最终促进第三阶段组织纤维化。免疫稳态和逆转纤维化是该病的治疗目标的核心。ROCK2等靶点的发现为cGVHD的治疗提供了新的“武器”，助力免疫稳态与逆转纤维化的治疗目标。其使cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态，即免疫系统在有效识别和攻击外来病原体的同时，保持对人体正常细胞的耐受性，避免过度活跃导致自身组织的损伤。此外， ROCK2抑制剂可以实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制。

文/北京青年报记者 李洁
编辑/韩世容