1月5日，默沙东宣布，全球首个且目前唯一突破性疗法激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普）已获得中国国家药品监督管理局批准，适用于治疗世界卫生组织功能分级Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压成年患者，以改善患者的运动能与功能分级。ASI是针对肺动脉高压病因治疗的新型生物制剂，此次获批是基于Ⅲ期临床试验STELLAR的研究数据。

肺动脉高压是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，研究提示，不进行针对性治疗的特发性肺动脉高压患者出现症状后的中位生存期仅2.8年。随着疾病进展，肺动脉高压患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响，新诊断患者5年死亡率高达40%。模型预测显示，肺动脉高压的发病和患病病例数仍将逐年增加，预示未来肺动脉高压的防控将面临重大挑战，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后。

默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示：“肺动脉高压具有高致残率与高致死率，给患者家庭及社会带来沉重负担。注射用索特西普将为中国肺动脉高压患者提供全新机制的治疗选择，也再次诠释了默沙东发挥前沿科学力量拯救生命、改善生活的价值理念。” 

广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授表示：“肺动脉高压的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。‘激活素-骨形态发生蛋白’信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动肺小动脉结构改变的关键。索特西普治疗肺动脉高压适应症在中国境内获批，标志着中国肺动脉高压治疗从扩血管对症治疗迈入逆转肺血管重构的新篇章，拉开了肺动脉高压对因治疗的新时代帷幕，为中国境内患者带来全新的治疗选择。”

文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/张丽