10月17日，武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）宣布达成独家合作协议。北京青年报记者了解到，武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。该药物用于预防B型血友病成年患者出血。

B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人。目前，中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，患者多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形，患者的医疗需求仍未得到满足。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒基因治疗药物，目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药。

已知临床研究数据显示，BBM-H901注射液输注后患者体内凝血因子水平提高并长期稳定表达，患者的年化出血率（ABR）降低。2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，同年被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药专注深耕前沿基因治疗领域，产品管线广泛涵盖罕见病与常见病，致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一，亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。”

“与信念医药的合作是一个重要的里程碑，将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法。我们期待联合信念医药的研发技术、以及武田中国在商业化领域丰富的经验和专业知识，能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益。”武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示。

武田中国自2013年以来，已陆续引入了针对A型血友病的先进预防性治疗与个体化治疗方案，并将在未来几年内加速将更多创新药物引入中国市场，覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等。本次合作将进一步丰富武田在罕见病领域的产品布局，满足中国罕见疾病患者的未尽需求。

文/北京青年报记者 张鑫
编辑/田野