继美国渤健的抗阿尔兹海默病药Aduhelm（aducanumab，阿杜那单抗）获批上市后，抗阿尔兹海默病药物研发又有新进展。

当地时间6月24日，美国礼来公司在官网发布消息称，美国食品和药物管理局（ FDA ）授予其阿尔兹海默药物donanemab突破性疗法的认定。

根据FDA官网公布的资料，突破性疗法认定旨在加快用于治疗严重疾病的药物的开发和审查。突破性疗法指定的标准需要初步临床证据来证明某种药物可能在至少一个临床显著终点比现有疗法有实质性改善。已获得突破性治疗认定的药物可能有资格获得加速批准途径。

在获得突破性疗法的官方声明中，礼来表示，计划在今年晚些时候根据 TRAILBLAZER-ALZ的数据，在加速批准途径下提交 Donanemab的生物制剂许可申请（BLA）。

根据礼来的官方资料，donanemab 是一种靶向N3pG（一种修饰类型的β淀粉样蛋白）的研究性抗体药物。该药物的2期试验TRAILBLAZER-ALZ 研究了 donanemab 对早期有症状阿尔兹海默病患者的疗效和安全性。

今年3月13日，礼来在第15届国际阿尔茨海默病与帕金森综合征会议上公布了TRAILBLAZER-ALZ II期临床试验的结果，试验结果还同时在新英格兰医学杂志(NEJM)上发表。当时礼来官方称，donanemab有望成为针对阿尔茨海默病非常重要的一种疗法。

礼来方面强调，正在进行的随机、安慰剂对照、双盲、多中心三期研究TRAILBLAZER-ALZ 2  ( NCT04437511 )也正在评估 donanemab 的安全性、耐受性和有效性。

阿尔兹海默病因为发病机制不明确，相关药物研发一直被视为“死亡之谷”。礼来在该疾病领域几次摔跟头，如2016年，礼来的另一款阿尔兹海默在研药物Solanezumab的Ⅲ期临床因未达到主要临床终点而宣告失败；2018年6月，礼来宣布，其和阿斯利康停止口服β分泌酶裂解酶(BACE)抑制剂Lanabecestat治疗阿尔茨海默病的全球3期临床试验。

如果礼来的donanemab能够顺利获批，或许有机会成为近20年FDA批准的第二款用于阿尔兹海默病的药物。今年6月7日，FDA批准渤健（Biogen）开发的Aduhelm（aducanumab，阿杜那单抗）治疗阿尔茨海默病患者，这是自2003年以来首个获批用于阿尔茨海默病的新型疗法，引起巨大关注。（澎湃新闻记者 李潇潇）

编辑/田野