北京青年报记者1月19日了解到，罗氏制药药物艾满欣（利司扑兰口服溶液用散）被正式列入“国家医保目录”。艾满欣于 2021年6月获国家药品监督管理局正式批准，用于治疗2月龄及以上SMA患者，成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，每年国内新增约1000例SMA患者。约80%的患者会在出生后18个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。由于社会对疾病整体认知的缺乏，SMA患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题；加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此，更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多SMA患者及家庭的迫切愿望。

作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物，艾满欣可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平。研究结果显示，该药治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高，呼吸和吞咽功能获得改善；2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。

该药口服给药方式，使得患者可进行居家治疗，无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。

“利司扑兰将我国SMA治疗带入了‘口服时代’，其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性，减轻患者与其家庭的负担，为现有的临床治疗方案提供了重要补充，弥补了现有目录内药物的局限性，尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多SMA家庭来说，创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。”复旦大学附属儿科医院王艺教授表示，“从长远来看，这也将带动中国SMA整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。”

2018年，国家卫健委等5部门联合制定包括SMA在内的《第一批罕见病目录》，《罕见病诊疗指南（2019年版）》也于次年发布；国家药品监督管理局连续出台了三批《临床急需境外新药名单》，连同优先审评审批政策，加速罕见病药品在我国上市进度。

这一系列举措，体现了国家对罕见病群体的重视，以及在推进罕见病防治事业和推行全民健康国家战略目标上的决心。艾满欣通过优先审评审批通道在国内加速获批上市，并于此次纳入医保，正是这一决心的生动证明。为响应国家号召，罗氏一直积极通过开展慈善援助、参与国家医保谈判、参与拓展城市惠民保等方式，助力罕见病多层次医疗保障体系的建设。

文/北京青年报记者 张鑫
编辑/樊宏伟