11月28日，国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）、全球首款口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂颂狄多（氘可来昔替尼片）已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“医保目录”）。

北京青年报记者了解到，迈凡妥是首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，有效填补了临床治疗和医保领域空白。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。迈凡妥能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现指南建议的“缓解临床症状，延缓疾病进展，改善心脏功能”三大治疗目标。

目前，迈凡妥已被纳入国内外多个权威指南推荐。此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。

北京协和医院院长张抒扬教授表示：“梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，影响患者的日常工作和生活，是一种需要持续管理的疾病。我们期待玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗，最大化治疗效果。”

同时被纳入新版医保目录的颂狄多是全球首个且目前唯一获批的TYK2变构抑制剂，于2023年10月获得国家药品监督管理局批准，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。

银屑病是个体与环境相互影响诱发的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，在中国人群的患病率约为0.47% ，患者人数超700万，其中近六成患者病情已发展至中度或重度，且大部分罹患的是斑块状银屑病。皮肤损伤是银屑病最明显的症状之一。此外，作为一种免疫相关性疾病，银屑病还可引发包括银屑病关节炎、心血管疾病、代谢性疾病、肝肾疾病、自身免疫性疾病在内的多种共病。

“银屑病是一种慢性病，需要长期管理。因此，药物的有效性、安全性、便捷性和稳定性都会影响到患者长期治疗的意愿和依从性。”北京大学人民医院皮肤科张建中教授表示，“口服靶向药物是目前银屑病治疗领域的前沿手段，很好地兼顾了疗效和安全。此次氘可来昔替尼纳入医保，可让更多患者用得起、甚至用得久。作为医生，我们也为患者感到高兴。”

文/北京青年报记者 张鑫
编辑/樊宏伟