“根据麦肯锡2020年发布的最新数据，我国新药研发占全球的13.9%，位列第二梯队。” 在2月26日—27日的中国药学事业发展大会上，新药创制国家重大专项技术副总师、中国科学院院士陈凯先展示了成绩，也提出了挑战。他表示，目前我国药品年产量几十万吨，但大部分价值较低，与第一梯队的美国存在明显差距。

“新药研发要解决临床问题，找准源头十分重要。”中国工程院副院长、中国医学科学院院长、北京协和医学院校长王辰院士表示。国际上的新药研发路径一般是临床上有需求，实验室（通过机理研究）找到靶点，公司跟进（转化）研究。而我国的新药研发在源头上仍存在一些问题，比如从国外文献上找靶点、根据国外原研药进行二次创新等问题。

“为了顺应‘十四五’规划，医药创新应坚持需求导向和问题导向，打破刚性的学科界限，积极推动学科交叉融合。” 中国工程院院士、中国医学科学院药物研究所执行所长、兰州大学副校长王锐在会上表示，当前医药领域应克服单打独斗、资源分散的弊端，着力聚焦重大现实问题，服务国家重大需求，深入推进有组织的科研，全面提升服务国家战略的科技能力。

医药领域的研发创新直面人民生命健康。中国新药研发力量已经位列第二梯队，“十四五”如何更上一层楼？我国医药创新如何肩负起促进产业发展、满足临床需求等任务？几十名院士在中国医学科学院主办的中国药学事业发展大会上共话发展。

临床资源需要得到更充分利用

在我国的新药研发链条中，临床医生习惯于从临床一期开始或晚于临床一期才加入进来，这使得新药研发从源头上就难以充分满足临床需求，也使得我国新药研发原始创新力度不足。

“中国的临床研究资源丰富，但临床上会碰到很多问题。” 王辰举例说明，呼吸科需要的一种小分子诊断试剂药在国内没有研发出来，临床上一直使用工业制剂代替，直到近期临床医生与药学专家合作研发，这个问题才得以解决。

下面这组数据让人感受到更直观的差距。“我国每年住院的人次约为2亿，平均住院日若按8—10天计，总计为16—20亿床日数，这些都是较为精细的可研究素材。”王辰表示。然而，面对如此庞大的临床研究数据，却没有形成有效的数据研究结论。在全球的注册临床研究中，我国的注册研究数仅占3%左右。

相关专家表示，面向“十四五”，应着力完善产学研用体系，提高医药科技创新开放合作水平，充分激发临床医生发掘临床需求的意愿，更深度地融入到医药研发的完整生态链条中。

借助大数据、人工智能是发展方向

“随着新的药物研究实验技术不断发展，比如多组学的技术、高通量筛选技术、DNA编码技术、结构生物学的技术等都产生了海量数据，对这些数据进行有效分析挖掘将高效推动我国创新药物的研究。”陈凯先表示，人工智能技术可以大大提高药物研发效率。

资料显示，默克、强生等多家跨国药企已经与AI企业合作新药研发。有观点认为，未来3—5年内，没有经过AI驱动模型研究的候选药物，将无法进入临床试验。

“通过蛋白质的氨基酸序列，可以预测它的三维立体结构，在药物研究中起着非常重要的作用。”陈凯先介绍，我国人工智能赋能药物研发的工作也在持续推进。据报道，华为与中国科学院上海药物所团队共同开发了iPhord算法，在国际权威测试平台上对蛋白质折叠结构的预测准确度超过现有最佳算法20%，实现了“打靶十环”。

“未来，我国团队将在药物诱发蛋白结构变化、蛋白和蛋白相互作用的结构变化等方面寻求新突破、新进展。”陈凯先说，基于大数据和人工智能技术进行的精准药物设计，将使得新药研发设计更具优势，缩短药物研发时间，提高研发效率，控制研发成本。

文/张佳星

供图/视觉中国

编辑/倪家宁