已有5名患儿听力明显恢复 中国医学团队发表耳聋基因治疗新成果
央视新闻客户端 2024-06-05 22:54

6月5日,记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉,该院耳聋基因治疗团队又一新成果在全球顶级医学杂志《自然医学》(Nature Medicine)发表,这是中国首次在《自然医学》杂志发表耳聋基因治疗方面的创新成果。

通过双侧基因治疗,5名聋哑患儿双耳听力均得到明显恢复,言语功能和声源定位能力也得到改善。这些聋哑患儿均为耳畸蛋白缺陷(以下简称:OTOF基因突变)导致的先天性耳聋,年龄最大的11岁,最小的1岁。

全球先天性耳聋患者高达2600万,我国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素有关,严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。然而,临床上尚无治疗药物。OTOF基因突变是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在不同人群中均发现OTOF基因的高突变携带率。在我国,婴幼儿听神经病人群中,因OTOF基因突变导致耳聋的患者高达41%。

随着生物医药技术的飞速发展,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。它可以通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳,以表达功能正常的蛋白,恢复正常功能,从而在根本上恢复或改善耳聋患者听力。

文/记者 王殿甲

编辑/王朝

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