为了深入落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2021—2023年)》的重点工作任务要求,解决细胞与基因治疗(以下简称“CGT”)产业发展关键技术重大需求,支持具有自主知识产权的核心关键技术研发与应用,北京市科委、中关村管委会近日发布2023年度“生命科学前沿创新培育”专项细胞与基因治疗领域技术需求榜单。每个课题拟支持科技经费原则上不超过400万元,课题实施周期2-3年。
榜单包括4类技术。一是基因编辑技术,包括基于单碱基编辑技术、小片段基因编辑技术、大片段基因整合技术、表观遗传编辑技术等多种基因编辑技术,开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具;对现有已经在产业中应用的基因编辑工具进行优化和提升。研究目标是开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具,应用于CGT药物研发,具有明确的应用点位或者场景,并进行初步应用验证。对现有基因编辑工具进行优化和提升,与国际同类技术相比,具有明显的技术优势,需要明确优化的相关内容和对照参数。
二是载体递送技术,包括具有自主知识产权的新型载体递送技术的开发和应用;现有CGT产业发展所需的载体递送系统在体内外递送的效率、安全性、靶向性等方面的提升。研究目标是具有自主知识产权的新型载体递送技术开发,具有明确的产业化应用场景,并进行初步应用验证。优化已有载体递送系统,关键指标参数达到国际领先水平,应用于CGT领域的临床和生产等阶段。
三是细胞培养技术,包括提高细胞分化的诱导效率、安全性和可控性的细胞命运决定关键技术开发;分化细胞的基因组稳定性和安全性检测关键技术开发;具有自主知识产权的工程化细胞技术开发与优化。研究目标是开发具有自主知识产权的细胞培养、分化和检测关键技术,关键技术参数达到国际领先水平,应用于合成生物学、CGT等领域研发、临床与生产等阶段。
四是微生理系统关键技术,包括支持药物研发评价相关类器官模型开发与优化;支持高通量、自动化、一体化类器官芯片制备和检测设备开发(包含类器官、类器官芯片等关键原材料);支持基于类器官芯片关键检测技术的开发。研究目标是开发具有自主知识产权、应用方向和场景明确的新型类器官模型、关键原材料和设备、基于类器官芯片关键检测技术,应用于临床前有效性及安全性评价、临床和生产阶段,关键技术参数达到国际领先水平。
申报课题应具有较为明确的技术研发路线,较强的产业需求、应用场景、贡献力和社会效益,具有清晰、可量化的目标及考核指标。申报单位原则上为在北京地区注册、具有独立法人资格的企业或事业单位,具有相应的科研能力和条件,运行管理规范,专项支持成果须落地北京。鼓励全国优势单位申报该专项,若申报单位为京外科研院所或企业,须在2023年7月30日前完成申报主体在京注册,涉及关键技术知识产权须落地北京。课题申报受理截止日期为7月12日。
文/北京青年报记者 雷嘉
编辑/彭小菲