4月12日，国家药监局药品审评中心发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》。该《指导原则》主要阐述基于现有成人等数据外推至儿科人群的外推策略、主要定量方法及应用场景，从而为以注册为目的基于成人用药数据外推至儿科人群的药物研发提供指导，也可供不同年龄段儿科人群数据外推以及以非注册为目的的儿科人群的药物研发参考。（4月18日《中国医药报》）

导致儿童专用药品十分稀缺的原因有很多，除了由于儿童药品研发成本高、利润又太低等原因，致使药企的研发生产积极性欠缺之外，家长普遍不愿意孩子参与新药试验，在儿童药品研发过程中，试药人极难寻找，临床试验推进艰难，也是极为重要的原因。尽管相关研发机构一直呼吁家长要对儿童药品研发给予支持和配合，但家长普遍不愿意孩子充当新药试验的“小白鼠”，这也是人之常情。

化解这道难题比较理想的方式是，将成人用药数据外推至儿科人群。药品在体内的代谢过程，以及药品治疗作用与毒副作用等，成人与儿童都具有很强的相似性。在现实当中，家长将成人药掰给孩子吃，依据的也是两个年龄段多层面的相似性。但外推成人数据也要遵循一定的原则，有时还要运用统计学手段对数据进行科学调整，为了让数据外推更精准有序，很有必要为此制定专门的规则。

也要看到，儿童和成人的发育状况、代谢规律、对药品的敏感程度等，都存在一定的差异，至少大同之下，难免还有小异。尤其是，儿童的器官发育还不成熟，对药品毒性的耐受性较低，因此不能机械地照搬成人数据。正因如此，《指导原则》强调，任何基于外推的结论都存在局限性，需要通过临床研究和/或临床实践进行科学验证。

无论是将成人药掰给孩子吃，还是将数据外推研发的儿童药品运用于临床，都会产生大量数据，对这些数据加以分析研究，则能够反过来验证药品的质量，这属于循证医学的范畴。循证医学可以对成人数据外推形成有力补充，两者的联合运用，是立足现有条件下破解儿童药研发难题的较好途径。

问题在于，这样操作仍离不开家长的理解与配合。因为收集药品的临床数据、评估药品的作用与毒副作用等，需要收集使用药品之后各类指标，比如收集尿液评估代谢产物等，假如没有足够多的家长配合，这个儿童药研发的理想途径仍难以确保通畅。

让孩子参与新药研发临床实验或难接受，但孩子生病总得吃药，不管这些药是成人药掰开的、还是外推成人数据研发的药，也不管是否有机构对这些药品进行临床科学验证，只要用药就得产生数据，不以研发新药为目的收集这些数据，家长就容易接受。并且，与其让这些数据浪费，不如积极配合临床研究和验证，为破解儿童用药“剂量靠猜、分药靠掰”这道难题，作出家长们力所能及的贡献。

文/秋实

图源/视觉中国

编辑/王涵