12月19日，默沙东宣布，在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》等政策的支持下，中国医学科学院阜外医院获批临时进口用于治疗动脉型肺动脉高压的创新药物sotatercept。

据了解，该药物是全球首个且目前唯一用于治疗动脉型肺动脉高压的激活素信号传导抑制剂，可以捕获过量激活素A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖进而改善血管结构和恢复管腔通畅，曾获得过美国突破性疗法认定、孤儿药资格认定，以及欧盟优先药品资格认定、孤儿药资格认定，并先后于2024年3月、2024年8月获得美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局批准。

动脉型肺动脉高压是一种由多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，若得不到及时有效的治疗，会发展为右心衰竭甚至危及生命。其中，特发性肺动脉高压已于2018年被纳入国家卫生健康委公布的《第一批罕见病目录》。

中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授表示，“研究显示，2010至2019的十年间，动脉型肺动脉高压患者的1年及3年生存率均未见显著提升，新诊断患者5年死亡率仍高达40%，患者亟须创新治疗改善生活质量及预后。作为全球首个且目前唯一的激活素信号传导抑制剂，sotatercept将为该领域带来全新治疗方案，为肺动脉高压患者的治疗带来新选择。”此前，该药物已经落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/刘忠禹