如何破解罕见病救治难题?代表委员积极建言献策
央视新闻客户端 2024-03-10 08:37

在今年全国两会上,罕见病受到人大代表和政协委员的关注。结合本职工作,代表、委员们围绕建设罕见病社会保障体系,提升我国罕见病医疗救治、社会保障水平,积极建言献策。

代表委员积极建言献策 破解罕见病救治难

目前大多数罕见病患者存在确诊难、诊断时间长的问题,全国政协委员彭军认为,建立健全基层罕见病社会保障体系尤为重要。

全国政协委员彭军:在已有全国罕见病协作网的基础上,进一步加强临床医生对于各个领域的罕见病之间的协作,比如遇到罕见病患者诊断或者治疗,可以在网上请求会诊,从网上发起MDT,也就是多学科会诊。

2019年,国家卫生健康委组建了国家级的罕见病诊疗协作网,但仍然无法满足罕见病患者救治的需求。全国人大代表于清明建议:增加诊疗资源,提高疑难复杂罕见病的诊疗能力,使患者在国内就能得到先进的诊疗服务,方便用药及复诊。

全国人大代表于清明:建议在罕见病药品保障先行区开设罕见病药品的白名单,扩大未在国内注册罕见病药品的特许进口使用范围,配套建设罕见病国际诊疗机构,同时开展真实世界临床数据应用研究,助力打造国家罕见病临床诊疗中心。

罕见病患者除了需要药物,和其他疾病不同的是,一些罕见病种需要长期食用特殊医学用途的配方食品。在我国第一批罕见病目录中,有32种疾病需要使用特医食品,有18种罕见病治疗过程中需要及时、终生、足量使用特医食品。全国政协委员蔡威告诉记者,目前我国罕见病特医食品,市场需求小,价格贵,大多数患者面临“买不到或买不起”的困境,他希望特医食品早日实现国产化、平价化。

全国政协委员蔡威:我今年关注点主要是罕见病所需的特医食品(特殊医学用途配方食品),到今年2月,国家市场监管总局批准的一共有179种特医食品。但是适合罕见病的只有一种病的三款,应该鼓励国产化的企业去做这件事,有了国产以后,也会倒逼进口价格下来,这个对罕见病的患者及其家属应该是有利的。

持续推进完善罕见病救治保障体系

近年来,国家的各相关部门相继出台措施,持续推进完善罕见病救治和保障体系。

截至目前,我国已有超过80种罕见病用药纳入国家医保药品目录,通过医保谈判纳入的51种罕见病用药,平均降价超50%。2023年15个罕见病药品品种通过优先审评审批程序加快上市,罕见病患者所需的特医食品今年起审评时限缩短一半。全国建立了罕见病登记系统,截至目前,已有480多家医院登记罕见病病例78万多例。为了推动罕见病救治的多方力量共同努力,2018年国家公布了第一批罕见病目录,包含121个罕见病种,去年底公布的第二批目录增加86个病种,截至目前国家罕见病目录已包含罕见病种207个。

国家儿童医学中心主任倪鑫:当我们把这些疾病纳入以后,医疗机构都会逐步开始认识这些疾病,这样对儿童诊断和早期发现就会起到推动作用,企业本身研发、生产的动力也足了。所以无论是对医疗机构早诊早治,对企业开始研发和生产,还是对全社会关注弱势群体,都起到了很大的促进作用。

出生缺陷干预救助

中国出生缺陷干预救助基金会从2015年开始就把甲基丙二酸血症患儿(“柠檬宝宝”)纳入遗传代谢病救助项目之中,救助的内容包括现金补助、特医食品提供(救助咨询电话:010-58815272)。除了登记申请救助基金,还有很多家长为没有确诊的罕见病孩子求医问药。

中国出生缺陷干预救助基金会秘书长薛敬洁:我们基金会除了救助像“柠檬宝宝”这样的遗传代谢病患儿之外,还对285种出生缺陷疾病进行救助。我们也希望有需要的这些家庭能够向我们来申请,如果身边有这样的家庭,也希望相互转告,能够帮助他们。

编辑/王朝

相关阅读
新增的足球、马术、咖啡等相关本科专业,今年高考就能报名了!
央视新闻客户端 2024-03-31
今天京城大部分地区花粉浓度很高 敏感人群外出需防护
北京青年报客户端 2024-03-31
明天起,这些新规将影响你的生活
人民日报微信公众号 2024-03-31
高校教授“发传单”请大家听课?全国各地学生报到!
光明日报 2024-03-30
文明祭扫保安全,莫让烟火扰“清明”,北京消防发布提示
北京消防 2024-03-27
3月27日上午北方地区沙尘遥感监测图公布
生态环境监测中心 2024-03-27
北京中小学紫禁杯优秀班主任、“学生喜爱的班主任”获奖名单
现代教育报 2024-03-26
想知道自己的医保个人账户明细?北京等地可以这样查→
国家医保局 2024-03-24
最新评论