5月29日，北京青年报记者获悉，近日，在北京天竺综合保税区D05仓一分区的2至8摄氏度恒温冷藏库内，一箱六盒装的伏索利肽经天竺海关关员快速验放后，被装入一辆F类冷藏车，运往北京儿童医院。

北京海关发布统计数据显示，自2018年第一批罕见病目录公布以来，北京海关监管进口罕见病药品规模已突破百亿元关口，并连续4年实现增长。今年前4个月，北京地区进口罕见病药品12.7亿元，进口规模在全国占比进一步提升至六成以上。

伏索利肽是一种用于治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品，也是2023年11月国务院批复在天竺综保区建立罕见病药品保障先行区以来，通过“保税备货”方式进入天竺综保区的首款罕见病药品。

天竺海关通过推出电子智能卡口应用，实现罕见病药品从机场口岸到港、天竺综保区出区、交付患儿手中8小时的“海关速度”。

据了解，得益于罕见病药品保障先行区建设成果，北京儿童医院已为北京、吉林、安徽、四川、陕西、上海、江苏等7个省份10余个城市的患者开具了伏索利肽处方。

“在北京儿童医院，我们了解到宝宝的软骨发育不全病症可以用伏索利肽来进行治疗，没想到很快就给我们带来了惊喜。”近日，一位来自安徽的患儿家长在感谢信中写道。

信中提到，患儿刚出生就被诊断为软骨发育不全，2个月时曾出现呼吸暂停症状，曾被认为难以撑过1岁。在孩子1岁7个月时，北京儿童医院用伏索利肽进行治疗，用药70天后，孩子从“只能平躺”到“可以手扶东西独自站立”。患儿家长难掩激动：“孩子呼吸暂停和打呼噜的情况明显改善，这是一种从绝望到希望的巨大转变。”

北京海关所属天竺海关综合业务科副科长杨柳介绍：“保障罕见病药品通关是一项民生工程，我们成立了罕见病药品通关保障专班，通过‘保税备货’、7×24小时通关等举措，将罕见病药品查验放行时间压缩至‘分钟级’，让‘人等药’变‘药等人’，实现药品‘零延时’验放，使患者能在黄金治疗期内获得救治。”

截至5月22日，北京市共获批临床急需罕见病药品临时进口品种13个。

天竺海关查检一科科长马宁介绍，自2024年4月10日验放首票“保税备货”出区的罕见病药品以来，天竺综保区罕见病药品进口稳定增长。今年前4个月，天竺综保区进口罕见病药品11.9亿元，同比增长36.2%，占同期北京地区罕见病药品进口的93.5%。

在天竺综保区内，还存在着一条由国务院批复建立的临床急需进口药械审批绿色通道。5月13日上午，北京天坛医院首次通过该通道引进了用于治疗脑胶质瘤的小分子药物沃拉西德尼，此款药物是全球首个用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物，于2024年8月6日获批。

北京天坛医院的患者蔡女士于2018年被诊断为二级少突胶质瘤，曾接受放疗和化疗，但在后续随诊中发现肿瘤范围扩大。受肿瘤复发位置限制，如强行切除可能导致偏瘫，严重影响患者生活质量。受益于天竺综保区临床急需进口药械审批绿色通道政策，北京天坛医院脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊为蔡女士开出了第一张沃拉西德尼处方。

北京天坛医院药学部主任江涛介绍，此次也是该院第一次面对重大疾病引进进口创新药物。对于一部分低级别胶质瘤患者来说，是多了一份希望。

“下一步，天竺海关将进一步发挥‘保税+’模式优势，全力支持罕见病药先行示范区建设，助力全球罕见病药和临床急需药品为中国患者可及。”天竺海关关长胡旭说。

文/北京青年报记者 宋霞
编辑/李涛