为更好服务罕见病临床用药需求，北京市药品监督管理局官网昨天开始就《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》征求意见，北京拟通过建立“白名单”制度、“一次通关多次出区使用”进口程序等措施，推动罕见病用药从“人等药”向“药等人”转变。

《实施方案》提出6个方面主要建设任务，包括：

建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”）制度，实现纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

建立提前评估工作机制。市卫生健康委在国家卫生健康委的指导下，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容进行提前评估。

建立“保税备货”供应保障制度。对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在天竺保税区保税备货，保障罕见病患者用药的连续性。优化“一次通关多次出区使用”进口程序，将一次办理《进口药品通关单》的罕见病临床急需药品多次出区使用。

建立全流程追溯体系，实现罕见病临床急需药品全过程追溯。

加强事中事后监管，各单位依职责加强罕见病临床急需药品全流程监督管理，形成闭环管理。

通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，将打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

《实施方案》同时提出加强组织领导、明确各方责任、规范诊疗行为等六方面的保障措施。例如，严格知情同意，医疗机构、药品进口企业依法对进口药品承担风险责任，在用药前应取得书面知情同意；规范诊疗行为，加强使用管理，明确医疗机构、市卫生健康委、市药监局在临床使用环节的管理要求；引导社会参与，拓宽保障渠道，探索采取普惠健康险等方式减轻患者用药负担；鼓励创新研发，支持产业发展，探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地，支持境外罕见病药品在京注册上市。

编辑/谭卫平