在北京市医药健康产业 2024 年规模突破 1.06 万亿元、冲刺 “创新发展双发动机” 的战略布局下，昌平区正以 “细胞与基因治疗高地” 的姿态，成为全市医药健康产业版图中的核心增长极。8月7日，北京青年报记者从昌平区获悉，昌平区现有180 余条细胞与基因治疗在研管线、57 个全产业链服务平台，构建起从基础研究到产业落地的完整生态，为北京医药健康产业的高质量发展注入强劲动能。

细胞与基因治疗领跑新赛道 180 余条管线抢占全球前沿

在中关村生命科学园神济昌华的实验室里，针对渐冻症的全球首创新药 SNUG01 正加速推进临床试验。这款源于 “失败实验” 的突破 —— 团队发现小鼠体内特殊保护基因的机制，已获得美国 FDA 临床试验许可，有望为全球渐冻症（肌萎缩侧索硬化）患者带来希望。

与神济昌华聚焦基因治疗不同，宣武医院孵化的慧心医谷则在细胞治疗领域崭露头角。其研发的 iNSC-DAP 干细胞疗法，让帕金森患者术后从 “无法站立” 恢复至 “能做简单家务”，实现了临床疗效的重大突破。

这样的创新故事在昌平不断上演。目前，昌平区已聚集 40 余家细胞与基因治疗重点研发企业，覆盖 CAR-T、基因编辑、mRNA 等前沿技术，180 余条在研管线涵盖血液肿瘤、神经退行性疾病、自身免疫性疾病等多个领域，形成技术创新的 “集群效应”。正如慧心医谷总经理赵菁菁所言，昌平完备的产业生态和精准的政策支持，让企业能心无旁骛地深耕研发。

57 个服务平台构建 “全链条” 支撑 破解企业从 0 到 1 难题 

谈起神济昌华的创业路，神济昌华联合创始人、CEO彭林感慨良多。一款创新药发现靶点只是第一步，从实验室到产品线，中间需要漫长的时间验证，更需要巨大的资金投入。焦虑之际，位于昌平生命科学园的孵化平台飞镖国际创新平台向神济昌华打开了大门，他们也成为飞镖国际创新平台成立后第一个入驻的初创企业。“飞镖是一个现成的平台，我们不必去买价格高昂的实验器材，只要招人设计实验就可以，在飞镖的一年时间里，我们在资金有限的情况下完成了从0到1的过程。”彭林说。

在生命科学园，像飞镖这样的服务平台共有57个，构建了孵化、研发、中试、转化全

产业链服务体系，帮助企业打通从研发创新到产业落地的通道。如今，已经从飞镖顺利“毕业”的神济昌华已经拥有了自己完备的实验室，但还在使用园区配套的动物房，“我们做实验需要用到大量动物，自己建动物房成本高、饲养难度大，园区的动物房就在我们楼下，非常方便。”神济昌华工艺开发部一位负责人说。

慧心医谷同样受惠于园区完备的服务平台。赵菁菁介绍，对于初创企业而言，将极为有限的资金用于购买高价值设备是不现实的，而在昌平生命科学园，全产业链的服务平台让他们这样的初创企业避免投入大量现金，这对企业而言是看得见、摸得着的帮助。

聚焦企业“急难愁盼”，昌平区还在全市率先开展了“人遗专员”试点工作，组建了全市首支企业“人遗专员”队伍，登记在册“人遗专员”93名，涵盖大中小型生物医药企业和机构共计91家。

未来科学城管委会医药健康产业处副处长古海锋解释，“人遗”也就是“人类遗传资源”，对很多从事细胞治疗的企业，需要接受我国《人类遗传资源管理条例实施细则》的管理。“以前我们每年都会接到不少有关‘人遗’方面的12345投诉，因为企业遇到了法律问题，又不知道找谁去问。”开展“人遗专员”试点后，每个企业派出一名“人遗专员”，定期参加由管委会和市人遗办组织的宣贯培训，“经过培训，企业不会再出现以往遇到问题路径不明，却无处解决的情况。”古海锋说。去年一年，他们没有再接到一起有关投诉。

千亿级产业集群崛起 为北京创新发展添砖加瓦  

平台与政策的叠加效应，推动昌平医药健康产业驶入快车道。2024 年，昌平区医药健康规上企业收入达 1040 亿元，同比增长 14.3%；产值 440 亿元，增速 18.9%。在 2854 家市场主体中，323 家规模以上企业、192 家专精特新企业、23 家独角兽企业构成了多层次的产业梯队。

从全球首创靶点药物到干细胞治疗的临床突破，从全链条服务平台到精准政策支持，昌平区正以 “创新策源地” 与 “产业承载区” 的双重身份，成为北京打造世界级医药健康产业集群的核心支点。随着更多像 SNUG01、iNSC002注射液这样的创新成果从实验室走向临床，昌平将持续为北京医药健康产业的 “万亿级” 发展目标提供坚实支撑，书写生物医药创新的 “北京答卷”。

供图/昌平区

文/北京青年报记者 张月朦
编辑/张丽