7月22日，杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域迎来重大进展，进口新药伐莫洛龙在北京儿童医院神经内科成功实现全国首次临床应用，这是该药物自获批进入中国市场后，在全国医疗机构内开出的首张处方，杜氏肌营养不良症治疗从“无药可用”大踏步迈进“长期足量”规范化治疗新时代。

北京儿童医院神经内科主任熊晖教授介绍，杜氏肌营养不良症是一种主要影响男性的罕见病，疾病导致患者肌肉损伤，影响运动功能，大多数患者十几岁时就坐上轮椅，最终多因心肺功能衰竭失去生命，发病率大约为五千分之一。伐莫洛龙口服混悬液于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患者。

本次拿到首张药方的是9岁的小患者悠悠（化名），5年前，他被诊断为杜氏肌营养不良症，此前一直使用泼尼松、地夫可特等药物进行治疗，并配合以康复训练。这次就诊，熊晖为悠悠进行了详细查体，发现孩子运动状态尚可，并根据体重，给他开出了伐莫洛龙一个月的用量，每日需口服3.6毫升。熊晖表示，该药物可以减少炎症反应，延缓疾病进展。同时，相比传统的糖皮质激素类药物，该药物的副作用更小，包括对孩子生长发育的影响会更小。

据悉，北京儿童医院神经内科长期深耕于儿童神经肌肉疾病的临床诊疗、科学研究与转化，以及患者照护领域。熊晖教授团队在国内率先建立并不断完善杜氏肌营养不良症多学科综合管理模式，整合神经内科、康复科、呼吸科、心内科、骨科、营养科、遗传咨询、心理支持等多方力量，为患儿提供覆盖全生命周期的、个体化、一站式的优质医疗服务。

北京儿童医院药学部为伐莫洛龙的院内快速落地开辟了“绿色通道”，确保了这款新药在获批后能以最快速度惠及急需的患儿，为神经内科临床团队提供了坚实的药学保障。

未来，北京儿童医院也将继续发挥自身优势，推动包括伐莫洛龙在内的创新治疗手段的可及性，优化诊疗流程，加强患者管理与教育，并持续投入DMD等罕见病的研究，为提升中国儿童健康水平、建设健康中国贡献力量。

文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/刘忠禹