首款CRISPR基因编辑疗法获FDA批准!受益上市公司梳理
财联社 2023-12-10 09:48

美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法,其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解,Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发,是一款自体细胞疗法。它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行改造,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。一同过审的还有蓝鸟生物的Lyfgenia,适应症、适用范围与Casgevy一样。治疗过程也都是提取患者自己的细胞进行编辑

在国内,基因编辑领域近日同样取得重大进展。国家药品监督管理局本周二公布,尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。YOLT-201为一款体内基因编辑疗法,采用mRNA-LNP递送系统,瞬时表达基因编辑工具,从而减少脱靶风险。

中银国际郝帅研报指出,基因编辑仍在快速发展当中,基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR技术外,单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外,如何利用这些工具也是未来的一大研究方向,例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑(Epigenetics)等,都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。

公开资料显示,基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性,其具有独特的、创造性的优势,有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”,因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达,达到根治的效果。

市场空间方面,被称作“女版巴菲特”的木头姐(CathieWood)在《BigIdeas2023》中曾预测,2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元,如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病,则有可能扩展至600亿美元

博览财经吴隆钢12月8日研报分析,建议关注掌握基因编辑技术企业及CXO原料供应企业,相关标的包括贝瑞基因、汉王科技、兰卫医学、和元生物、万孚生物、昌红科技、创业慧康、荣联科技、誉衡药业、中银绒业、仟源医药、南京新百、远方信息、佐力药业、双鹭药业、利德曼、达安基因、澳洋健康、重药控股、空港股份、睿昂基因、华测检测、广生堂、华大基因、新开源、中源协和、透景生命、艾德生物、中元股份、圣湘生物、药明康德、开能健康、国际医学、国发股份、谱尼测试、戴维医疗、共进股份、迈克生物、凯普生物和诺禾致源

另据财联社不完全统计,与基因编辑有业务相关的A股上市公司包括双鹭药业、南模生物、富邦股份、普利制药、安科生物 、赛升药业、普洛药业、川宁生物 、利民股份和药康生物等,具体如下:

值得注意的是,虽然基因编辑疗法是潜在“一劳永逸”的最先进治疗手段,但它们也有普遍的问题——。作为参考,虽然现在还没看到Casgevy的售价,但蓝鸟生物已经在第一时间宣布Lyfgenia的批发收购价格为310万美元。专门评估合理药价的NGO临床和经济审查研究所此前曾估计,Casgevy的价格可能要接近200万美元。除了药物可及性外,基因编辑中的“脱靶”——基因编辑工具除了预期靶标之外还切割了其他DNA片段的情况,也是可以预见但尚无确切案例的风险点。

编辑/范辉

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