在儿童白血病治疗中,如何提高难治性白血病治愈率、改善患儿生存质量,是一大难点。“汇聚中外权威专家、结合国际前沿科技,我们将为中国难治性白血病患儿提供公益的中外联合会诊机会,让更多孩子找到生命新希望。”6月18日,“英国大医生走中国:‘中英儿童白血病治疗研讨暨公益会诊项目发布’媒体见面会”在京举办,来自中英两国的白血病专家共同宣布项目启动。
白血病被称为“儿癌之冠”。据统计,我国每年新增白血病患者约4万名,其中50%是儿童。根据《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示,在我国儿童肿瘤患者中,白血病患儿占比高达57.21%,是我国儿童、青少年因病死亡的重要原因。
据了解,急性T淋巴细胞白血病是最多发的儿童恶性肿瘤急性淋巴细胞白血病(ALL)的亚型。《中国儿童血液病2020白皮书》发布的数据显示,我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%。近年来,国家发布的白血病诊疗建议,儿童“急淋”化疗方案逐步改善,患儿长期生存率大幅提升。目前,儿童“急淋”整体治愈率可达80%-90%。然而,仍有15%-20%的患儿会遭遇复发,且复发后的存活率低,传统化疗的有效率低,预后不佳。
“根据每个患儿的自身情况选用个性化的治疗方案,提高治疗规范化水平,同时不断研发新的药物和治疗手段,是提高难治性儿童白血病治愈率的关键。” 北京大学第一医院主任医师、儿科血液/肿瘤专业负责人赵卫红说。
“在英国,难治性白血病为患儿家庭带来巨大挑战。近年来,通过多学科制订精准的治疗方案,采取化疗、造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗等多种治疗方式,已经取得令人振奋的成果。”伦敦大奥蒙德街儿童医院(Great Ormond Street Hospital for Children,简称GOSH)国际和私立患者医疗部临床主任梅兰妮•海恩斯(Melanie Hiorns)医生说。
白血病是一种恶性肿瘤性血液病。在常规治疗中,化疗和骨髓移植是最常见的治疗方案。化疗方面,经一线化疗后出现复发后,难治性白血病患儿预后往往不太理想,再度化疗可能令患儿面临难以承受的毒性反应,而骨髓移植容易产生感染和长期副作用,包括对患儿的生长发育造成长期影响。5年前,新的抗体药物在欧美上市。如今,抗体药物广泛应用于儿童白血病治疗,其副作用远远小于常规化疗。与此同时,欧美发达国家的权威医院对骨髓移植的使用也越来越少。
“大量白血病患儿不用骨髓移植,也可以达到治愈。”在发布会现场,GOSH儿童医院小儿血液科教授阿杰伊·沃拉(Ajay Vora)说。他认为,儿童白血病治疗最重要的是多学科(MDT)治疗,这样能更精准地为患儿制定适合的、个性化的方案。不少国际患者原本被当地医生建议需要骨髓移植,但到GOSH后可能有其他更好的选择。“我们发现,病理、影像、护理、游戏疗法、心理疗法、对症治疗、药理师配合,多学科紧密合作,给患儿治疗和康复带来巨大收益。”沃拉说,治疗效果取决于治疗的每一个细节。在GOSH医院,甚至有专门的“陪玩师”,缓解小朋友对治疗的畏惧,也把家长从紧张、焦虑的情绪中解放出来。
“儿童白血病的治疗目标是治愈,不是‘带瘤生存’,而是‘长期无病生存’。”赵卫红说,针对出现复发的10%-20%的患儿,规范化治疗、研发更有效副作用更小的药物,开展相关临床研究,都是正途。
“加强国际协作,共享医疗发展成果、共建医疗命运共同体,是战胜癌症的重要保障。”发布会现场,“中英儿童白血病公益会诊项目”赞助方盛诺一家创始人蔡强表示,过去12年,盛诺一家服务了6000多个中国患者家庭,帮助他们到国际一流医院寻求治疗。从2014年起,为了进一步推动中外医学文化交流,盛诺一家与人民日报社《健康时报》共同发起“海外大医生走中国”系列活动,通过邀请发达国家权威医院专家来中国走访、与中国医生面对面交流的方式,助力国内医疗持续高质量发展。
据介绍,此次公益会诊将免费提供6个中英专家国际联合会诊名额,由《健康时报》协调国内权威医疗机构,经专家评估,筛选儿童白血病疑难病例,与盛诺一家签约合作的GOSH儿童医院专家进行国际联合会诊,为患儿提供权威诊疗方案,以期取得最好的临床结果。
文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/叶婉