近日，赛诺菲旗下全球首个且唯一靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物——可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）在北京开出首张处方，意味着我国血栓性血小板减少性紫癜治疗迈入精准靶向新时代，更意味着该药物将为急性期命悬一线的患者带来快速控制病情、预防复发并尽早回归正常生活的可能。

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种极为罕见、起病凶险的临床急重症，病情进展快、致死风险高，对患者生命安全构成严重威胁。在这类疾病中，免疫介导型TTP（iTTP）是最主要的类型，也是临床救治中最为棘手、亟待创新方案突破的难点。

首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授指出，在治疗性血浆置换和免疫抑制治疗的传统治疗方案下，部分患者仍面临着高复发率与高死亡率的现实困境。这些患者常在血小板计数极低、多发微血管血栓及多器官损伤中与死神赛跑，在没有得到适当治疗的情况下，患者会出现多器官功能衰竭，并最终在数天或数周内死亡。免疫介导型血栓性血小板减少性紫癜的救治需要争分夺秒，临床急需能快速控病、降低复发的创新方案。

北京儿童医院血液病科副主任医师傅玲玲介绍道，目前该疾病仍面临三道核心难关。一是死亡风险高，即便采用血浆置换与免疫抑制治疗，仍有部分患者治疗无效，死亡率高达 20%。二是复发率居高不下，30%—50%的患者会出现病情反复，每一次复发都可能加重器官损伤。三是血浆短缺，临床血浆供应紧张限制了血浆置换的应用，而未得到及时充分的治疗往往意味着患者死亡风险可能增加。

与传统血浆置换的“大扫除”模式不同，卡拉西珠单抗开创了免疫介导型血栓性血小板减少性紫癜靶向治疗的全新路径，可对微血栓形成通路直接阻断，提升了患者血小板的恢复速度，实现了对病情的快速控制并显著降低疾病复发风险。此外，其临床应用还可带来显著的卫生经济学价值——血浆用量、血浆置换天数、住院以及ICU停留时间均有望大幅度缩减，这对患者及其家庭而言是费用和生活质量的双重改善。

文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/贺梦禹