4月中旬，崔桂云教授带领专家团队，到患者蔺先生家中回访，发现其症状指标显著改善，最可喜的是，未出现任何复发迹象。面对慢性格林巴利综合征（下文称慢格征）这一世界性难题，蔺先生幸运地成为全球首例成功接受CAR-T细胞药物疗法（下文称CAR疗法）的患者。记者5月10日采访获知，此举标志着由徐医大科学家团队研发，将双靶向CAR疗法在治疗慢格征中应用，获得了突破性进展，不仅让我国CAR疗法跻身国际领先行列，也为神经领域多个世界性难题提供了治疗新思路。

慢格征是一种由免疫介导的周围神经疾病，属于罕见病的一种，多表现为四肢乃至全身的运动或感觉障碍，大多数患者会因复发或病情加重而致残，传统治疗不仅要长期服药，还要面临反复发作且加重的困局，属于世界性难题，全球尚无根治案例，是“令人绝望”的疑难杂症。

患者蔺先生于去年在家中突然瘫倒，随即被诊断为慢格征。“初入院时，我感觉四肢麻木无力，下肢疼痛，根本走不了几步，只能坐着轮椅”，蔺先生告诉记者，在了解该疾病相关知识后，家人一度陷入了绝望。

蔺先生是幸运的。徐州医科大学多年来超前布局细胞治疗领域研究，持续开展“卡脖子”技术攻关，取得一系列成果。徐州医科大学附属医院（下文称徐医附院）神经内科主任崔桂云介绍，徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所（下文称生研所）在国内率先开展细胞治疗研究，目前已治疗了69例晚期骨髓瘤患者，取得了很好的疗效。

“能否利用双靶向CAR-T细胞的B细胞的删除作用，扩展它的适应症？”生研所所长郑骏年教授表示，经过专家团队夜以继日持续攻关，为蔺先生量身制定了一套双靶向CAR疗法方案。

“现在患者的肌力，包括近端和远端肌力基本恢复到正常”，蔺先生的主治医师、徐医附院神经内科副主任医师张伟介绍，“患者目前每日散步、整体恢复情况较好，相关症状显著改善，运动功能大幅提升，最可喜的是，未出现任何复发迹象。”

“这一治疗成果极大鼓舞了科研人员”，郑骏年教授表示，将CAR疗法应用于慢格征，为神经系统自身免疫性疾病领域，如视神经脊髓炎、重症肌无力等多个世界医学难题，提供了新的治疗思路和解决方案。

值得一提的是，作为全球最早开展双靶点CAR-T细胞研发的团队之一，生研所的多项研究结果在国际顶级期刊《柳叶刀-血液病学》《临床肿瘤学》等杂志发表。在2022年度全球过继性细胞免疫治疗领域学术论文分析全球作者排名中，该团队4位专家进入了全球前30位。

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突破难题的背后是20多年的研究积累

破解全球难题，让我国在相关领域取得突破，获得国际领先的成果，鲜花和掌声背后，其实是科研工作者长年潜心攻关的一次次厚积薄发。作为此次将双靶向CAR-T细胞药物疗法应用于慢性格林巴利综合征的研发团队，徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所是国内最先开展细胞治疗研究的团队，已经积累了20余年的基础研究与临床转化，在2016年开始CD19加BCMA双靶点CAR-T细胞的研发中，取得良好的疗效和丰硕的科研成果，也为大胆创新，取得国际性难题突破奠定了扎实的基础。

文/马志亚

编辑/倪家宁