多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)目前仍然是一种不可治愈且复发率高的恶性血液肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的13%。伴随人口老龄化的不断加剧、环境因素的改变、健康意识提高及检测能力的增强,我国多发性骨髓瘤患者发病率呈逐年增高趋势。“长庚医院血液科现有病人基本上一半以上都是骨髓瘤患者。”清华大学附属北京清华长庚医院血液肿瘤科主任李利红教授说。
4月15日至21日是第29个全国肿瘤防治宣传周。宣传周旨在积极倡导每个人做自己健康的第一责任人,推进实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理,降低癌症发病率和死亡率,提高癌症早诊率和生存率。李利红教授也呼吁更多人了解多发性骨髓瘤,并助力患者迎来更长的生存期和更好的生活质量。
有相关症状要及时到血液科排查
患者应坚持每三个月做一次随访
多发性骨髓瘤因其临床表现多样且不典型,很容易因误诊、漏诊而耽误治疗。李利红教授介绍,最近就有一例患者,因肾功能不全已经透析治疗好几年;后来,患者在进入长庚医院肾内科常规生化检查时发现球蛋白异常,进一步检查血液科才确诊是多发性骨髓瘤。
那么,患者在出现哪些症状时应当引起重视?对此,李利红教授提示,如果出现乏力,血常规检查时出现正细胞性贫血,以及各种原因解释不了的贫血,高钙血症、抽搐,或者是发现尿液中泡沫特别多、夜尿增多等症状,都要引起重视;同时多发性骨髓瘤多有骨病,患者如出现腰部、胸部等部位的骨头疼痛,也需警惕。如果出现上述状况,建议患者及时到综合性医院的血液科排查。确诊之后,多发性骨髓瘤患者也要定期到门诊随访,千万不要因为症状暂时缓解就大意了,甚至“失联”。三个月一次的定期检查十分关键,不可因大意而贻误病情。
此外,多发性骨髓瘤患者在接受治疗的同时也需要悉心地照护。据李利红教授介绍,多发性骨髓瘤患者一般存在重度骨质疏松,一些多发性骨髓瘤病人甚至被称作“玻璃人”,有的人打个喷嚏就可能引起病理性骨折。患者需要补钙,在进行药物治疗的同时也要多晒太阳,若紫外线照射不充分时还可服用维生素D。患者的免疫功能往往存在缺陷,要注意预防感染,避免去人群密集的场所。在饮食上,一定要营养均衡,条件允许提倡高蛋白饮食。与此同时,患者还要保持情绪乐观,积极配合治疗。患者的家人应当与患者一同正视疾病,给患者更多精神支持,同时多留心观察,在发现患者出现一些新症状要及时就医。
多发性骨髓瘤首次复发治疗十分关键
卡非佐米纳入医保让药物可及性更高
现阶段,作为一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病,多发性骨髓瘤终将面临复发。多发性骨髓瘤的复发按照发生次数,分首次复发和多线复发。复发次数越多,无进展生存期(Progression-Free-Survival, PFS)和复发后的生存时间越短。所谓PFS是指患者接受治疗开始到疾病进展或死亡的时间。患者的缓解程度越深,PFS越长,给患者带来的总生存获益就越大。
此外,李利红教授强调:“随着疾病的反复发作,患者的治疗选择也越来越少,部分患者因各种原因可能仅有两次机会接受抗骨髓瘤治疗。因此,首次复发时的治疗选择尤为关键。”
近些年,随着免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和靶向抗体的应用,多发性骨髓瘤患者的总体生存率不断提高。据李利红教授介绍,在蛋白酶体抑制剂出现后,多发性骨髓瘤患者的五年生存率从低于30%,提升到50%至60%,这是一个很大的改善。尤其是新一代蛋白酶体抑制剂卡非佐米,与地塞米松联用,是治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的更优方案。从临床效果来看,相比第一代蛋白酶体抑制剂,卡非佐米的靶点更精准,因脱靶导致的不良反应也相对更少,其对症状的缓解程度更深,效果持续性也更佳。
李利红教授认为,在临床药物治疗方面,多发性骨髓瘤的总体治疗原则就是希望通过科学用药,使患者症状缓解的速度更快、缓解持续时间更长、缓解的程度更深。目前无论是标危还是高危患者,卡非佐米皆可使患者获益,得以改善症状,提高生活质量,已经惠及了大量患者。
随着卡非佐米纳入医保,多发性骨髓瘤患者的经济负担大大减轻。“我们有一位患者,经历了六线的治疗,市面上该用的药和治疗方法都用了,下一步可选的就只有卡非佐米。而且经过长期治疗,患者经济上已经不堪重负。这次正好赶上卡非佐米纳入医保,帮助节省开支,无疑让患者再次看到了希望。”李利红教授说。她算了一笔账,如果参考的是北京城镇职工医保,相比纳入医保之前,如今,一个治疗周期所花费的卡非佐米药物费用仅是此前的10%。
创新药物延长完全缓解时间
多发性骨髓瘤或将迎来治愈
在李利红教授看来,抗多发性骨髓瘤的创新药物的问世具有里程碑意义。“对于这个疾病来说,在蛋白酶体抑制剂出现之前,根本无法谈论‘完全缓解’这个概念,即所有症状消失,所有指标正常。随着创新药物的出现,多发性骨髓瘤可以获得比完全缓解更深的严格意义上的完全缓解,甚至微小残留病(MRD)阴性的缓解。患者的PFS生存时间可以从过去的两年,到现在延长到五年以上。在我的患者中,生存期最长的已经有15年以上的患者。”
随着针对多发性骨髓瘤的持续深入研究,科学家也在朝着治愈疾病的方向努力,李利红教授表示,“将来如果能想办法重建患者免疫功能和免疫监视功能,患者体内微小残留病灶会越来越小,也许通过人体自身的免疫功能就能清除微小残留,从而达到治愈的可能。”
今年全国肿瘤防治宣传周的主题是“癌症防治 全面行动——全人群 全周期 全社会”,旨在唤起全社会对癌症问题的关注,全面认识癌症、全周期防控癌症、全民参与防癌抗癌。李利红教授也鼓励人们对多发性骨髓瘤的防治充满信心,虽然目前多发性骨髓瘤还不可战胜,但它已经可以成为一种像高血压、糖尿病一样的慢病,没那么可怕。她也鼓励肿瘤患者积极配合治疗、科学照护,只要坚持的时间足够长,就有更多使用新药的机会,并迎来多发性骨髓瘤可治愈的未来。
文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/彭小菲
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