2024年诺贝尔生理学或医学奖近日授予美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，表彰他们发现了微小核糖核酸及其在转录后基因调控中的作用。10月9日，中国医学科学院基础医学研究所肿瘤生物学教授张宏冰表示，微小核糖核酸基础研究成果有望帮助阐明癌症等多种疾病的发生机制，为疾病的诊断和治疗提供新视角。

张宏冰介绍，早在20世纪90年代，安布罗斯和鲁夫坎发现，秀丽隐杆线虫中的一个基因并不编码蛋白质。相反，该基因编码了一个有22个核苷酸的非编码微小核糖核酸。但这个微小核糖核酸仅在线虫中被发现。之后，鲁夫坎在秀丽隐杆线虫中发现了另一个微小核糖核酸，其在生物体中普遍存在，引起了其他研究人员关注。随着高通量、低成本的脱氧核糖核酸测序技术的迅猛发展，很多研究人员先后参与发掘出数千个新微小核糖核酸。

安布罗斯和鲁夫坎的突破性发现挑战了脱氧核糖核酸通过转录为核糖核酸，然后将其翻译成蛋白质的遗传信息传递中心法则，揭示了细胞表达出不同的蛋白质、产生不同类型细胞、行使不同功能的机制。微小核糖核酸对生物体的发育和功能至关重要，其异常调控可能参与癌症、心血管疾病、神经系统疾病等多种疾病的发生发展。

张宏冰表示，未来研究人员对微小核糖核酸的研究将聚焦在解析其结构变化、表达异常与癌症等疾病的因果关系。‌微小核糖核酸的结构变化和表达异常可能成为疾病诊断、预后判断、疗效监测生物标记物和治疗靶点。如何有效地抑制或激活特定的微小核糖核酸、优化其合成和递送技术、降低不良反应也将是今后药物研发‌重点。

编辑/彭小菲