关爱罕见病患者 6000盒药品惠及400位杜氏肌营养不良症患者
北京青年报客户端 2024-12-26 18:45

近日,远大医药携手北京康盟慈善基金会共同启动了一项针对杜氏肌营养不良症患者的公益项目。该项目捐赠了能气朗辅酶Q10片共计6000盒,惠及全国400名患者,每名患者将获得15盒药品。

作为一种罕见病,杜氏型肌营养不良症 (Duchenne muscular dystrophy,DMD)属于X连锁隐性遗传病,其发病率在存活男婴中约为19.8/100,000,人群患病率约为4.8/100,000。据《抗肌萎缩蛋白病中国诊断指南》披露,我国每年有400~500例DMD男婴出生,累计患者达7万~8万人,是世界上该病患者人数最多的国家之一。河北医科大学第三医院神经内科赵哲教授指出,该疾病主要影响男性儿童,导致肌肉逐渐萎缩,患者面临行走困难、呼吸衰竭等严峻挑战,生活质量大幅下降,对家庭影响深远。

首都医科大学附属北京儿童医院神经内科杨欣英教授强调,儿童DMD患者与成人患者在症状表现和治疗需求上存在显著差异,因此,早期诊断对于儿童患者尤为重要。早期干预能够延缓病情恶化,为患者争取更多的治疗时间和机会。同时,杨欣英教授对辅酶Q10在DMD治疗中的应用表示了认可,认为其在改善肌肉细胞能量供应、减缓病情进展方面具有积极作用。

目前,DMD尚无根治方法,治疗方面仍面临诸多挑战。基因疗法、药物治疗及辅助治疗等多方面的探索成为重要的突破方向。

面对高昂的治疗费用和有限的医疗资源,DMD患者家庭往往陷入困境,急需社会的关爱与支持。本次活动也将通过实际援助减轻患者家庭的经济负担,助力患者延缓疾病进展,点亮他们心中的希望之光。

文/北京青年报记者 蒋若静
编辑/李晓萌

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